DEFINITION av "Orphan Drug"
En läkemedel eller biologisk produkt som behandlar ett sällsynt tillstånd eller sjukdom. FDA: s klassificeringsprogram för föräldralös läkemedel ger föräldralös status till droger och biologiska produkter (som ett vaccin eller en blodprodukt) som är avsedda att behandla, diagnostisera eller förhindra sällsynta sjukdomar eller tillstånd som påverkar färre än 200 000 personer i USA, eller som påverkar mer än 200 000 personer men förväntas inte återhämta kostnaderna för att utveckla och marknadsföra ett läkemedel för att behandla tillståndet. Ett särläkemedel kan antingen vara en ny produkt eller en godkänd produkt som används för att behandla ett sällsynt tillstånd.
BREAKING DOWN "Orphan Drug"
FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) ger incitament för sponsorer att utveckla föräldralösa läkemedel. Dessa incitament inkluderar årlig bidragsfinansiering för att täcka kostnaden för klinisk provning, skattekrediter för kliniska forskningsutgifter och en sjuårsperiod med exklusiv marknadsföring efter godkännande erhålls för ett särläkemedel.
En orphan drug designation som har beviljats ändrar inte processen eller kraven för att få godkännande för försäljning, till exempel omfattande studier för att fastställa läkemedlets säkerhet och effektivitet. Men med uppskattningsvis 25 miljoner människor i USA som ensam drabbas av en av 7, 000 sällsynta sjukdomar eller tillstånd kombinerat med de många fördelarna med att bedriva föräldralös läkemedelsutveckling - som OOPD: s incitament, snabbare FDA-godkännande och möjligheten att debitera himmelhöga priser för särläkemedlet - har resulterat i att många företag har gått in i fray de senaste åren.
Från och med 2014 har OOPD: s program möjliggjort utveckling och marknadsföring av mer än 400 läkemedel och biologiska ämnen för sällsynta sjukdomar sedan 1983, det år då orphan drug act (ODA) blev lag, jämfört med mindre än 10 årtionden innan ODA passerade.
Orphan-läkemedel kostar rutinmässigt i de sex siffrorna per år, och som ett resultat av detta har nästan en tredjedel av särläkemedel haft en årsomsättning på över 1 miljarder dollar, enligt Thomson Reuters. Marknaden för särläkemedel har blivit en lukrativ för läkemedelsföretag med en uppskattad marknadsstorlek på över 50 miljarder dollar 2011 och en tillväxt på 25,8% per år under det första decenniet av detta årtusende jämfört med 20,1% för icke-särläkemedel.